Κριτήρια αποτελεσματικότητας στα νέα καινοτόμα φάρμακα που έρχονται από το εξωτερικό με ατομικό αίτημα για ασθενείς που πάσχουν από σοβαρές παθήσεις και η θεραπεία τους έχει εγκριθεί στο εξωτερικό, όμως τα φάρμακα δεν κυκλοφορούν ακόμη στη χώρα μας, εισάγονται για το Ινστιτούτο Φαρμακευτικής Έρευνας και Τεχνολογίας (ΙΦΕΤ).
Την ίδια στιγμή ξεκινά να ελέγχεται και η θεραπευτική ανάγκη, τόσο από πλευράς συχνότητας στον ελληνικό πληθυσμό, όσο και από πλευράς θεραπευτικών δυνατοτήτων αν δηλαδή υπάρχει θεραπεία διαθέσιμη ή όχι και τι αποτελέσματα δίνει η χρήση της.
Τα δύο αυτά κριτήρια μπαίνουν σε διαβάθμιση πέντε επιπέδων, ανάλογα με τη λύση που προσφέρουν στους ασθενείς από τη μέγιστη αποτελεσματικότητα ή την αντιμετώπιση πάθησης που μέχρι σήμερα δεν έχει άλλες εναλλακτικές επιλογές θεραπείας, μέχρι την μηδενική αξιολόγηση, εφόσον υπάρχουν άλλες θεραπείες αποτελεσματικές και ασφαλείς.
Τα κριτήρια αυτά αποτελούν τον «οδηγό» για την Επιτροπή Ελέγχου του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ) του ΕΟΠΥΥ, η οποία καλείται να εφαρμόσει τη νέα αυτή διαβάθμιση, προκειμένου να εγκρίνει το κάθε ατομικό αίτημα που φτάνει από τους εξειδικευμένους – για τις συγκεκριμένες παθήσεις – γιατρούς, για κάθε ασθενή που χρειάζεται το καινοτόμο φάρμακο, ξεχωριστά.
Μετά την έγκριση από την Επιτροπή, ακολουθεί η διαδικασία εισαγωγής του φαρμάκου μέσω του ΙΦΕΤ.
Η διαδικασία άλλαξε με τον πρόσφατο νόμο που θεσμοθέτησε το Ταμείο Καινοτομίας και τώρα, με απόφαση του υπουργού Υγείας Άδωνι Γεωργιάδη, εξειδικεύεται η νομοθετική ρύθμιση που συμπεριέλαβε μια σειρά από «κόφτες» προκειμένου λιγότερα φάρμακα να εγκρίνονται για εισαγωγή μέσω ΙΦΕΤ, καθώς το κόστος των φαρμάκων αυτών πλησίασε πέρυσι τα 400 εκατ. ευρώ.
Η υψηλή ακάλυπτη ιατρική ανάγκη στοιχειοθετείται εφόσον η πάθηση είναι απειλητική για τη ζωή, προκαλεί σοβαρή αναπηρία ή δεν υπάρχουν άλλες αποζημιούμενες θεραπείες στη χώρα
«Φρένο» στις εισαγωγές φαρμάκων από το ΙΦΕΤ με νέα διαδικασία
H Επιτροπή Ελέγχου
Η νέα απόφαση του υπουργού, αφορά το έργο της Επιτροπής Ελέγχου του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (Επιτροπή Ελέγχου Σ.Η.Π.).
Σύμφωνα με την απόφαση, το έργο της Επιτροπής είναι η έγκριση ή απόρριψη του αιτήματος για το φάρμακο, ως εξής:
- Η έκδοση γνωμοδότησης για φάρμακα εξωτερικού ή για φάρμακα εκτός εγκεκριμένων ενδείξεων που εμφανίζονται για πρώτη φορά στις αντίστοιχες κατηγορίες του Σ.Η.Π. σχετικά με ερώτημα που αφορά:
α) Την αποζημίωση του φαρμάκου ή της ένδειξης που αφορά το ατομικό αίτημα και αφορά φάρμακα κυκλοφορούντα ή μη που δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα για χορήγηση συγκεκριμένων ενδείξεων ή φάρμακο που περιλαμβάνεται στον Κατάλογο αποζημιουμένων Φαρμάκων (θετικό κατάλογο), για χορήγηση μη αποζημιουμένων, μη εγκεκριμένων ενδείξεων και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις, άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστο βλάβη στην υγεία, ή για φάρμακα κυκλοφορούντα ή μη που δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα για χορήγηση μη εγκεκριμένων ενδείξεων για νοσήματα με τεκμηριωμένη γεωγραφική συγκέντρωση ή αυξημένη επίπτωση στον ελληνικό πληθυσμό, η οποία αποδεικνύεται με:
(i) επιδημιολογικά δεδομένα από εθνικά μητρώα ασθενών ή επίσημες βάσεις δεδομένων δημόσιων αρχών,
(ii) δημοσιευμένες επιστημονικές μελέτες ή δεδομένα διεθνών οργανισμών που καταδεικνύουν τη γεωγραφική κατανομή της νόσου, και
(iii) γνώμη αρμόδιας επιστημονικής εταιρείας, παιδιατρικές ασθένειες απειλητικές για τη ζωή ή που δύναται να προκαλέσουν σοβαρή και ανεπανόρθωτη βλάβη ή αναπηρία και εξαιρετικά σπάνια ορφανά νοσήματα με επίπτωση μικρότερη από 1 στα 50.000 άτομα.
Φαρμακευτικά σκευάσματα για τα οποία έχουν γίνει ήδη αποδεκτά μέσω Σ.Η.Π. ατομικά αιτήματα που υποβλήθηκαν πριν από την έναρξη ισχύος του άρθρου 265Α του ν.4512/2018, δύνανται να ελέγχονται από την Επιτροπή, κατόπιν νέου αιτήματος που υποβάλλεται μετά την έναρξη ισχύος του ιδίου άρθρου.
Η Επιτροπή ελέγχει τα ως άνω ατομικά αιτήματα ως προς τη στοιχειοθέτηση υψηλής ακάλυπτης ιατρικής ανάγκης, σύμφωνα με τα εξής κριτήρια:
πάθηση απειλητική για τη ζωή,
πάθηση που προκαλεί σοβαρή αναπηρία και
πάθηση για την οποία δεν υπάρχουν αποζημιούμενες θεραπείες στη χώρα.
Εφόσον, κατά την κρίση της Επιτροπής, στοιχειοθετείται υψηλή ακάλυπτη ιατρική ανάγκη για τη συγκεκριμένη πάθηση στην οποία αφορά το αίτημα, η Επιτροπή ελέγχει περαιτέρω τα εξής κριτήρια:
Τη στοιχειοθέτηση μεγάλου θεραπευτικού αποτελέσματος σχετικά με συγκεκριμένη ένδειξη,
την άμεση θεραπευτική διασύνδεση με την πλειοψηφία του πληθυσμού με τη συγκεκριμένη πάθηση και
τα κλινικά δεδομένα υψηλής βεβαιότητας. Η αίτηση των θεραπόντων ιατρών που υποβάλλεται στην Επιτροπή Ελέγχου Σ.Η.Π. έχει χαρακτήρα υπεύθυνης δήλωσης ότι το ιστορικό του ασθενούς και τα στοιχεία του ιατρικού του φακέλου που συμπεριλαμβάνονται είναι αληθή και ακριβή
ή
β) στη μη αποζημίωση του φαρμάκου ή της ένδειξης, που αφορά το ατομικό αίτημα, μέχρι την ένταξή του στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων.
- Ο έλεγχος για φάρμακα για τα οποία έχουν γίνει ήδη αποδεκτά μέσω Σ.Η.Π. προηγούμενα ατομικά αιτήματα που υποβλήθηκαν πριν από τη δημοσίευση του ν. 5095/2024. Στην περίπτωση αυτή, τα φάρμακα μπορούν να ελέγχονται από την Επιτροπή, κατόπιν νέου αιτήματος. Ο έλεγχος των αιτημάτων αυτών μπορεί να διενεργηθεί, κατόπιν σχετικής εισήγησης της Επιτροπής.
Επιπροσθέτως, η Επιτροπή διαμορφώνει ειδικό ερωτηματολόγιο που θα εισάγεται στο Σ.Η.Π. και παραδίδει, στο τέλος κάθε έτους, στον Υπουργό Υγείας, το αρχείο με τα εξετασθέντα αιτήματα που έχουν υποβληθεί από τον εκάστοτε ιατρό, συγκεντρωτικά ανά ιατρό και ανά νοσοκομείο/ιδιωτική κλινική προέλευσης και ανά ΥΠΕ (όπου εφαρμόζεται).
Τα φάρμακα που δεν πληρούν το κριτήριο της αποζημίωσης σε 5 ή 4 κράτη – μέλη της Ε.Ε., κατά περίπτωση, δεν διαβιβάζονται στην Επιτροπή Ελέγχου ΣΗΠ, εκτός κι αν εμπίπτουν στις προβλεπόμενες εξαιρέσεις, οπότε διαβιβάζονται στην Επιτροπή με ρητή μνεία του εδαφίου της εξαίρεσης στην οποία υπάγονται.
Η Επιτροπή Ελέγχου Σ.Η.Π. επικουρείται στο έργο της από εξωτερικούς εμπειρογνώμονες, που ανήκουν σε ερευνητικούς, πανεπιστημιακούς ή μη πανεπιστημιακούς φορείς. Στο πλαίσιο κάθε ενεργούμενου ελέγχου ατομικού αιτήματος, οι εξωτερικοί εμπειρογνώμονες επιλέγονται με κριτήριο την επιστημονική ειδίκευσή τους και τις αποδεδειγμένες επιστημονικές ικανότητές τους στη θεραπευτική κατηγορία, στην οποία ανήκει το υπό έλεγχο φάρμακο. Οι εξωτερικοί εμπειρογνώμονες πρέπει να υποβάλλουν δήλωση εμπιστευτικότητας και δήλωση τυχόν συμφερόντων.
Κριτήρια ελέγχου των αιτημάτων
Η Επιτροπή ελέγχει τα ατομικά αιτήματα για φάρμακα ή ενδείξεις διερευνώντας τη στοιχειοθέτηση ακάλυπτης ιατρικής ανάγκης, σύμφωνα με τα εξής κριτήρια:
α. Πάθηση απειλητική για τη ζωή,
β. πάθηση που προκαλεί σοβαρή αναπηρία και
γ. πάθηση για την οποία δεν υπάρχουν αποζημιωμένες θεραπείες στη χώρα.
Για τη στοιχειοθέτηση της πάθησης απειλητικής για τη ζωή ή την πάθηση που προκαλεί σοβαρή αναπηρία λαμβάνονται υπόψη τα κριτήρια της νομοθεσίας περί τιμολόγησης φαρμάκων που σχετίζονται με τη θεραπεία νοσημάτων απειλητικών για τη ζωή που όμως θεωρούνται ως δυνητικά θεραπεύσιμα, βάσει της λίστας του ΟΟΣΑ και της Eurostat (treatable mortality). Αντίστοιχα ελέγχονται και τα φάρμακα ογκολογικών ή νευρολογικών, καθώς και τα ορφανά φάρμακα.
Ακάλυπτες ανάγκες
Εφόσον, κατά την κρίση της Επιτροπής, στοιχειοθετείται υψηλή ακάλυπτη ιατρική ανάγκη για τη συγκεκριμένη πάθηση στην οποία αφορά το αίτημα, η Επιτροπή ελέγχει περαιτέρω τα εξής κριτήρια:
α. Τη στοιχειοθέτηση μεγάλου θεραπευτικού αποτελέσματος σχετικά με συγκεκριμένη ένδειξη (υψηλή αποτελεσματικότητα στην επιβίωση ή στη νοσηρότητα π.χ. πάνω από 50% επίδραση),
β. την άμεση θεραπευτική διασύνδεση με την πλειοψηφία του πληθυσμού με τη συγκεκριμένη πάθηση και
γ. τα κλινικά δεδομένα υψηλής βεβαιότητας (τουλάχιστον μια τυχαιοποιημένη κλινική δοκιμή, επαρκούς διάρκειας, με κατάλληλες εκβάσεις).
Στη συνέχεια, η Επιτροπή έχει το δικαίωμα να ζητήσει από τον ΚΑΚ ή τον αντιπρόσωπό του και να συμπεριλάβει στην εισήγησή της τα εξής:
- Σε περίπτωση που το προϊόν έχει άδεια κυκλοφορίας στην Ελλάδα (ΚΑΚ ή αντιπρόσωπος στην Ελλάδα), τη δυνατότητα έκτακτης εισαγωγής και τη δέσμευση για κατάθεση για τιμολόγηση και αποζημίωση εντός έτους. Σε περίπτωση αρνητικής απόφασης για ένταξη στον Θετικό Κατάλογο, ο ΚΑΚ θα δεσμεύεται για την παροχή προϊόντος για 12-24 μήνες σε ασθενείς που είναι ήδη σε θεραπεία,
- σε περίπτωση που δεν υπάρχει ΚΑΚ ή αντιπρόσωπος στην Ελλάδα, να εξεταστεί η δυνατότητα της εισαγωγής του ΙΦΕΤ στην προσφορότερη τιμή,
- εάν το προϊόν δεν είναι αδειοδοτημένο στην Ευρώπη, να εξετάζεται η δυνατότητα ομαδικού προγράμματος πρώιμης πρόσβασης,
- στην περίπτωση εκτός εγκεκριμένων ενδείξεων φαρμάκων ενταγμένων στον Θετικό Κατάλογο, να δεσμεύεται ο ΚΑΚ για επιπλέον έκπτωση και εξέταση για σχετική τροποποίηση της άδειας κυκλοφορίας,
- εάν έχει έγκριση ΕΜΑ ή FDA,
- εάν είναι ορφανό,
- εάν έχει λάβει από τον ΕΜΑ χαρακτηρισμούς ως PRIME, accelerated assessment,
- εάν η εγκριτική μελέτη είναι φάσης ΙΙ ή ΙΙΙ,
- την οικονομική επίπτωση.
