Σε αποκλεισμό από τις θεραπείες τους κινδυνεύουν να βρεθούν ασθενείς με πολύ σοβαρές παθήσεις, εξαιτίας διατάξεων που περιλαμβάνονται στο νομοσχέδιο για το Ταμείο Καινοτομίας που τέθηκε σε διαβούλευση.
Η ρύθμιση που θέτει ως προϋπόθεση την εισαγωγή καινοτόμων σκευασμάτων στην Ελλάδα μόνον εφόσον έχουν αξιολογηθεί από πέντε ή τέσσερις (για τα ορφανά φάρμακα) φορείς αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας 11 χωρών της Ευρώπης, εγείρει σοβαρές ανησυχίες ως προς την πραγματική πρόσβαση των ασθενών σε θεραπείες, ιδίως για τα άτομα που ζουν με σπάνια νοσήματα, υποπληθυσμούς τους, αλλά και υπερ-σπάνια νοσήματα.
Οι επιπτώσεις της ρύθμισης δεν είναι θεωρητικές, αλλά αφορούν συγκεκριμένες κατηγορίες ασθενών που κινδυνεύουν να μείνουν χωρίς θεραπεία.
Μάλιστα, είναι ιδιαίτερα ανησυχητικό ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, αλλά ούτε και από ανάλυση κόστους-αποτελεσματικότητας.
Συνεπώς, δεν προκύπτει ότι τα μέτρα που εισάγονται θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος.
Αντιθέτως, ενέχουν σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, θέτοντας σε κίνδυνο την υγεία και τη ζωή χιλιάδων παιδιατρικών και ενήλικων Ελλήνων ασθενών, ιδίως όσων πάσχουν από σπάνια, απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, τα οποία συχνά οδηγούν σε σοβαρή και ενίοτε μη αναστρέψιμη αναπηρία.
Η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη
Στις σπάνιες παθήσεις, το 50% αφορούν παιδιά
Τα παραπάνω επισημαίνει η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδας (ΕΣΑΕ), επιβεβαιώνοντας προηγούμενο σχετικό ρεπορτάζ του in.gr και υπογραμμίζοντας ότι το Σύστημα Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ) οφείλει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης των ασθενών σε αναγκαίες θεραπείες, και όχι ως πρόσθετο διοικητικό φίλτρο αποκλεισμού. Η προτεινόμενη τροποποίηση, όπως εισάγεται με το άρθρο 12, δημιουργεί σοβαρό κίνδυνο περιορισμού της πρόσβασης, ιδίως για ασθενείς με σπάνια, ταχέως εξελισσόμενα, απειλητικά για τη ζωή ή και νοσήματα που οδηγούν σε σημαντική αναπηρία.
Η ΕΣΑΕ επισημαίνει ότι η πρόσβαση σε θεραπεία δεν μπορεί να εξαρτάται από διοικητικά κριτήρια που δεν ανταποκρίνονται στην πραγματικότητα των Σπανίων Νοσημάτων. Η ρύθμιση, όπως διαμορφώνεται, κινδυνεύει να λειτουργήσει ως μηχανισμός αποκλεισμού, χωρίς αποδεδειγμένο δημοσιονομικό όφελος. Ως αποτέλεσμα, δημιουργείται ορατός κίνδυνος να παραμείνουν εκτός πλαισίου ασθενείς με πραγματική και επείγουσα θεραπευτική ανάγκη.
Τονίζει ότι τις Σπάνιες Ασθένειες, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων, ο μικρός αριθμός ασθενών, η ετερογένεια των εθνικών συστημάτων αποζημίωσης και η περιορισμένη εμπορική παρουσία εταιρειών δεν αποτελούν εξαίρεση, αλλά εγγενή χαρακτηριστικά. Συνεπώς, η αποζημίωση σε άλλα κράτη μέλη δεν μπορεί να αποτελεί σχεδόν αποκλειστικό προαπαιτούμενο πρόσβασης για Έλληνες ασθενείς με τεκμηριωμένη και επείγουσα ιατρική ανάγκη.
Ποιοι αποκλείονται
Σύμφωνα με την ΕΣΑΕ, τουλάχιστον 10 πραγματικές κατηγορίες ασθενών θα αποκλειστούν με τις προτεινόμενες διατάξεις:
- Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμα και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε αναπηρία, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
- Φάρμακα με έγκριση FDA αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA, ιδίως όταν αφορούν ταχέως εξελισσόμενες νόσους, παιδιατρικούς πληθυσμούς, Σπάνια Νοσήματα και επιμέρους υποομάδες ασθενών, συμπεριλαμβανομένων των υπερ-σπάνιων γενετικών παθήσεων.
- Φάρμακα με έγκριση EMA που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω πρώιμης πρόσβασης, παρηγορικής χρήσης ή named patient access, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μη «μετρούν» ή να είναι «αόρατα» στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση, ακριβώς επειδή άλλα επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
- Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μια πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.
- Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις σε ήδη υπάρχοντα Σπάνια Νοσήματα ή τοπικές γενετικά ομάδες πληθυσμών, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη μέλη.
- Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρείες που αποτελούν το 60% με 70% των Κατόχων Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ) στον τομέα των Σπανίων Νοσημάτων, με τη μεγάλη πλειονότητά τους να εδρεύει στις Ηνωμένες Πολιτείες.
- Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη μέλη, και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
- Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη Σπάνιων Νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
- Θεραπείες σε τελικό στάδιο ανάπτυξης ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
- Τεκμηριωμένες χρήσεις εκτός εγκεκριμένων ενδείξεων (off-label), ιδίως σε Σπάνια Νοσήματα και στην παιδιατρική ογκολογία, όπου το σύνολο των καρκίνων είναι σπάνιοι, καθώς και σε σημαντικό ποσοστό καρκίνων ενηλίκων (περίπου 25%). Η εκτός ενδείξεων χρήση και η παρηγορική χρήση αποτελούν καθιερωμένες πρακτικές στην παιδιατρική ογκολογία και στα υπόλοιπα Σπάνια Νοσήματα, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι συνιστούν ουσιώδες μέρος της πραγματικής κλινικής πρακτικής.
Προτάσεις αλλαγών
Στις προτάσεις της για τις απαραίτητες αλλαγές ώστε οι διαδικασίες να είναι βιώσιμες για τους ασθενείς με σπάνιες παθήσεις, η ΕΣΑΕ προτείνει μεταξύ άλλων:
- Να προβλεφθεί ρητή εξαίρεση ή ειδική διαδικασία για ορφανά φάρμακα, φάρμακα για Σπάνια Νοσήματα, τους υποπληθυσμούς τους, και υπερ-σπάνια νοσήματα, καθώς και θεραπείες για απειλητικές ή ταχέως εξελισσόμενες παθήσεις που οδηγούν σε σημαντική αναπηρία.
- Το κριτήριο αποζημίωσης σε 5/11 ή 4/11 κράτη να μην εφαρμόζεται ως απόλυτη προϋπόθεση, αλλά ως ένα από τα συνεκτιμώμενα στοιχεία.
- Να επανεισαχθεί ρητά στο Σ.Η.Π. η κατηγορία: «Φάρμακα που δεν περιλαμβάνονται στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων, δεν έχουν αξιολογηθεί και ζητείται να χορηγηθούν κατ’ εξαίρεση για νόσους ή παθολογικές καταστάσεις άμεσα απειλητικές για τη ζωή ή ικανές να προκαλέσουν ανήκεστη βλάβη στην υγεία».
- Να θεσπιστεί ταχεία διαδικασία για σπάνια, τους υποπληθυσμούς τους, και υπερ-σπάνια νοσήματα, με μέγιστη προθεσμία απάντησης 10 εργάσιμων ημερών.
- Σε επείγοντα περιστατικά, να προβλεφθεί προσωρινή έγκριση έως την ολοκλήρωση της αξιολόγησης και μάλιστα, με ρητή πρόβλεψη για υποχρέωση αιτιολογημένης και εμπρόθεσμης απάντησης εκ μέρους της Διοίκησης. Η απουσία ρητής και τεκμηριωμένης γνωμοδότησης επί αιτημάτων που αφορούν σοβαρές, ταχέως εξελισσόμενες ή απειλητικές για τη ζωή παθήσεις, οι οποίες ενδέχεται να οδηγήσουν σε αναπηρία, δεν συνάδει με τις αρχές της χρηστής διοίκησης, της διαφάνειας και της αναλογικότητας και δεν μπορεί να λειτουργεί σε βάρος του ασθενούς.
- Να απαλειφθεί η σιωπηρή απόρριψη για όλες τις περιπτώσεις. Αντίθετα, να υπάρξει πρόβλεψη «σιωπηρής αποδοχής» σε περίπτωση άπρακτης παρέλευσης της θεσμοθετημένης προθεσμίας εκ μέρους του Σ.Η.Π. ή και των αρμόδιων επιτροπών.
- Να προβλεφθεί αυτόματη ανανέωση για χρόνιες θεραπείες εφόσον ο θεράπων γιατρός τεκμηριώνει συνεχιζόμενη ανάγκη, προβλέποντας ότι: «Για θεραπείες που αφορούν Σπάνιες Παθήσεις, και ιδίως περιπτώσεις όπου ενδέχεται να μην υφίσταται καμία εναλλακτική θεραπευτική επιλογή, η ανανέωση της χορήγησης θα πρέπει να συνδέεται με περιοδική και τεκμηριωμένη κλινική επανεκτίμηση της αποτελεσματικότητας και του λόγου οφέλους ‑ κινδύνου, σε συνάρτηση με τη φύση της νόσου, την κλινική ανταπόκριση και τη συνολική πορεία του ασθενούς, βάσει επιστημονικά τεκμηριωμένης ιατρικής κρίσης», και όχι μέσω εξαντλητικών γραφειοκρατικών διαδικασιών. Η προσέγγιση αυτή διασφαλίζει τη συνέχιση των θεραπειών που παρέχουν αποδεδειγμένο και συνεχιζόμενο κλινικό όφελος.
- Να διασφαλιστεί ότι δεν διακόπτεται καμία θεραπεία λόγω εκκρεμούς επανέγκρισης.
